A new class of oligonucleotides for treating Duchenne muscular dystrophy.

• Unité de recherche: INNOSUISSE
• Numéro de projet: 15167.1;5 PFLS-LS
• Titre du projet anglais: A new class of oligonucleotides for treating Duchenne muscular dystrophy.

Description succincte (Allemand)

Eine neue Klasse von Oligonucleotidpräparaten zur Behandlung der Duchenne Muskeldystrophie (Feasibility Study)

Description succincte (Anglais)

A new class of oligonucleotides for treating Duchenne muscular dystrophy.

Résumé des résultats (Abstract) (Allemand)

Ziel des Projektes ist die Entwicklung einer neuen Klasse von Oligonukleotidpräparaten, die über spezifisches Rezeptortargeting eine verbesserte Pharmakokinetik, bessere Transporteigenschaften sowie eine geringere Toxizität als gängige Substanzen aufweisen. Zum Ende des Projektes soll ein präklinisch validierter Produktkandidat zur Behandlung der Duchenne Muskeldystrophie bereitstehen.