Eine neue Klasse von Oligonucleotidpräparaten zur Behandlung der Duchenne Muskeldystrophie (Feasibility Study)

• Forschungsstelle: INNOSUISSE
• Projektnummer: 15167.1;5 PFLS-LS
• Projekttitel Englisch: A new class of oligonucleotides for treating Duchenne muscular dystrophy.

Kurzbeschreibung (Deutsch)

Eine neue Klasse von Oligonucleotidpräparaten zur Behandlung der Duchenne Muskeldystrophie (Feasibility Study)

Kurzbeschreibung (Englisch)

A new class of oligonucleotides for treating Duchenne muscular dystrophy.

Abstract (Deutsch)

Ziel des Projektes ist die Entwicklung einer neuen Klasse von Oligonukleotidpräparaten, die über spezifisches Rezeptortargeting eine verbesserte Pharmakokinetik, bessere Transporteigenschaften sowie eine geringere Toxizität als gängige Substanzen aufweisen. Zum Ende des Projektes soll ein präklinisch validierter Produktkandidat zur Behandlung der Duchenne Muskeldystrophie bereitstehen.